Lov na slamu

Dr. Andrea Bannert je som od 2013. godine. Doktor biologije i urednik medicine u početku je proveo istraživanje u mikrobiologiji i stručnjak je tima za sitne stvari: bakterije, viruse, molekule i gene. Također radi kao slobodnjak za Bayerischer Rundfunk i razne znanstvene časopise te piše fantastične romane i dječje priče.

Više o stručnjacima za Sav sadržaja provjeravaju medicinski novinari.

Hannah mora umrijeti. Iako postoji lijek za demenciju njezine djece. Može li u takvom slučaju farmaceutska tvrtka doista odbiti predaju lijeka - samo zato što još nije odobren?

Hannah sjedi za stolom za izradu i lijepi krila za leptira. Devetogodišnja djevojčica sa smeđom, blago kovrčavom kosom voli se baviti ručnim radom. No uskoro to više neće moći učiniti. Budući da Hannah boluje od rijetke bolesti: neuronske ceroidne lipofuscinoze tipa 2 ili skraćeno NCL2. Natpis Hannah ogrebotine na leptiru teško se može dešifrirati. Hannah već više ne može pravilno čitati i pisati - boluje od demencije. Kako bolest napreduje, također će se odvikavati od hodanja i govora - i oslijepit će. Mladi pacijenti s NCL2 također često imaju halucinacije i epileptičke napade. Većina umire u tinejdžerskim godinama.

Za Hannine roditelje dijagnoza u veljači doživjela je veliki šok. "Prvo sam morala izaći van plakati", rekla je Hannahina mama Stefanie Vogel za No tada je obitelj saznala za lijek koji bi mogao pomoći Hannah. Ulov: Još je u fazi kliničkog ispitivanja i bit će odobren najranije za dvije do tri godine. Za Hannah je prekasno. "Učinit ćemo sve što možemo kako bismo Hannah dobili lijekove što je prije moguće", kaže majka. No je li to uopće moguće?

Dopuštene iznimke

Prije nego što novi lijek dođe na tržište, kliničke studije moraju utvrditi djeluje li i podnosi li se. U Njemačkoj, međutim, postoji mogućnost takozvanog individualnog pokušaja ozdravljenja. Ako je netko smrtno bolestan poput Hannah, proizvođaču je dopušteno pustiti lijek za ovog pacijenta prije odobrenja, piše Udruženje proizvođača lijekova zasnovanih na istraživanju (vfa). Preduvjet je da su sve ostale mogućnosti terapije iscrpljene i da se utvrdi da će liječnik preuzeti liječenje.

Mala Hannah ispunjava sve kriterije za pojedinačni pokušaj ozdravljenja. Djeci s NCL2 nedostaje specifičan enzim, tripeptidil peptidaza 1 (TPP 1). Ovo je, da tako kažem, vlastito odlaganje smeća u ćeliji. Bez toga se voštane tvari nakupljaju u tkivima. Zbog toga osjetljive živčane stanice postupno odumiru.

Zamijenjeno odlaganje ćelijskog smeća

"Ima smisla zamijeniti nedostajuću TE 1", kaže profesor Thorsten Marquardt sa Sveučilišta u Münsteru. Stručnjak za metabolizam često je liječio pacijente lijekovima koji još nisu odobreni. Također bi nadgledao Hannahinu terapiju.

Cerliponase Alfa ili BMN 190 naziv je lijeka američke tvrtke Biomarin koji bi mogao osloboditi Hannahine živčane stanice od smeća. Kako bi umjetno proizvedeni enzimi stigli izravno na mjesto, mala cijev se stavlja kroz mini rupicu na vrhu lubanje izravno u mozak djece, koja je povezana s malim spremnikom. Time se kontinuirano oslobađa zamjenski enzim u živčane stanice u mozgu.

Uskraćena nadomjesna terapija enzimima

Međunarodni klinički test s 24 djece NCL2 provodi se već godinu i pol. Prema proizvođaču, nijednom od malih ispitanika stanje se nije pogoršalo otkad su počeli uzimati lijek. Neki čak prijavljuju poboljšanje.

Ali Biomarin ne želi pustiti lijek koji spašava živote za liječenje Hannah. Prema vfa, odluka zapravo leži na istraživačkoj farmaceutskoj tvrtki. Mora se izvagati postoji li šansa ili rizik za pacijenta u konkretnom slučaju.

Borite se protiv farmaceutskog diva

Zapravo, na pitanje -a, Biomarin piše da sigurnost i učinkovitost lijeka u ovom trenutku još nisu dovoljno dokazani. No argument zaostaje: „Za Hannah nema alternative. Za jednu do dvije godine njezin će mozak biti toliko uništen da joj je potrebna njega ”, kaže Stefanie Vogel. Osim toga, farmaceutska tvrtka upućuje na “etičku obvezu” koju imaju prema svim pacijentima s NCL2, “koji također s najvećom hitnošću čekaju nove terapijske mogućnosti.

Stoga postoji bojazan da bi se odobrenje lijeka moglo odgoditi ako se pusti pacijentima izvan studije. Rizik je definitivno dan, naime ako nešto krene naopako u pojedinačnom pokušaju ozdravljenja. Tada bi, na primjer, sudionici studije mogli odustati ili bi tijelo za izdavanje dozvola moglo donijeti negativan sud, objašnjava dr. Rolf Hömke iz vfa rekao jeu o problemu. U tom bi slučaju drugi pacijenti zapravo morali dulje čekati na lijek. Najviše od svega, Biomarin bi izgubio mnogo novca.

Hannah i njezina obitelj to ne žele prihvatiti. Pokrenuli ste peticiju na change.org koju je u trenu potpisalo više od 200.000 ljudi. Ostaje za vidjeti mogu li promijeniti mišljenje farmaceutskog giganta. Hannah se također prijavila za drugo kliničko ispitivanje koje počinje u prosincu. Nitko ne zna koliko će bolest u ovom trenutku biti daleko.

Link do zbirke potpisa "Nada za Hannah":https://www.change.org/hannah

Oznake:  paraziti savjet za knjigu menopauza