Genska terapija - zakrpljeni genom

Christiane Fux studirala je novinarstvo i psihologiju u Hamburgu. Iskusni medicinski urednik od 2001. godine piše članke u časopisima, vijesti i tekstove o svim mogućim zdravstvenim temama. Osim što radi za, Christiane Fux aktivna je i u prozi. Njezin prvi kriminalistički roman objavljen je 2012., a također piše, dizajnira i objavljuje vlastite kriminalističke predstave.

Još postova Christiane Fux Sav sadržaja provjeravaju medicinski novinari.

Teoretski, greške u genetskom materijalu već se danas mogu ciljano otkloniti. No, genska terapija je tek u povojima - rizici su visoki.

Prirođeni ili stečeni genetski poremećaji uzrok su mnogih bolesti - od nasljednih bolesti do raka. Genska terapija obično ima za cilj nadoknaditi ili ispraviti pogreške u genetskom sastavu.

Supstitucijska terapija - Fiksni kod

Vrhunska disciplina genske terapije vjerojatno je supstitucijska terapija. Poanta je u razmjeni oboljelih gena u tijelu za zdrave. U optimalnom slučaju takvu terapiju potrebno je primijeniti samo jednom.

Za supstitucijsku terapiju, medicinski djelatnici moraju usmjeriti terapijske gene u stanice tijela pacijenta. Virusi koji su usavršili takav proces za vlastitu reprodukciju obično se koriste kao transportna vozila. Prvo, virus se deaktivira tako da ne uzrokuje bolesnika. Time se uklanjaju svi geni virusa koji bi mogli biti štetni za ljude. No, to još uvijek ne funkcionira savršeno: studije su više puta pokazale vrlo kritične tijekove bolesti. Znanstvenici stoga rade na metodama u kojima se virusi zamjenjuju kompatibilnijim umjetnim prijenosnicima (vektorima).

Transporteri se mogu ubrizgati u krv ili tkivo (in vivo), ili liječnici uzimaju stanice od pacijenata, koje se zatim u laboratoriju "inficiraju" zdravim genima, a zatim presađuju (ex vivo). Ponekad je, kao u slučaju cistične fibroze, uspjeh postignut i raspršivanjem daha. Međutim, učinci su trajali samo oko 30 dana.

Cistična fibroza je monogena bolest u kojoj je samo jedan gen neispravan. Istraživači trenutno polažu posebnu nadu u njihovo ozdravljenje. Zasad je, međutim, metoda san budućnosti za većinu ljudi s genima. Genska terapija je tek u povojima i uključuje visoke rizike.

U Njemačkoj se stoga životno ugroženim pacijentima, uglavnom djeci za koje ne postoje druge metode liječenja, daje prednost da se liječe genskom terapijom. Najpoznatiji primjeri ove primjene su monogene imunološke bolesti u kojima je samo jedan gen neispravan, osobito bolesti imunološkog sustava.

Uz to, donacija koštane srži često je jedina mogućnost izlječenja. No, pronalaženje odgovarajućeg davatelja često traje predugo, a ako se ne liječi, pacijenti umiru vrlo mladi. Kao dio genske terapije, stanice koštane srži opremljene su odgovarajućim genom i vraćene u tijelo pacijenta. To je već bilo uspješno u pojedinačnim slučajevima.

Adicijska terapija - trening snage za gene

Dodatna terapija odnosi se na jačanje određenih funkcija gena. Primjer za to je pokušaj krijumčarenja gena u imunološke stanice koje jačaju obranu od raka. Ovaj oblik genske terapije dosad se koristio vrlo rijetko jer njegovi rizici nisu adekvatno istraženi.

Supresivna terapija - isključite izazivače problema

Cilj supresijske terapije je upravo suprotan: Ovdje je cilj posebno suzbiti nezdravu aktivnost gena. Jedno od mogućih područja primjene bila bi terapija zaraženih HIV-om, koja genskom terapijom zaustavlja širenje četvorki u krvi.